ویرایش ژن در انسان با هدف کاهش کلسترول

اولین کارآزمایی در انسان از روش دقیق ویرایش ژن که به عنوان ویرایش باز شناخته می شود، نتایج امیدوارکننده ای را برای بررسی سطح کلسترول نشان داده است.

- در این رویکرد درمانی، ترکیبی به نام Verve-101 به افراد تزریق می شود، که به طور دائم یک ژن موسوم به PCSK9 را در کبد غیرفعال می کند.

این ژن سطح لیپوپروتیین با چگالی کم (LDL) یا کلسترول بد را کنترل می کند، چیزی که عامل اصلی در بیماری های قلبی و عروقی است.

به گزارش سایت قطره و به نقل ازمهر، شرکت زیست فناوری ورو تراپیوتیکس (Verve Therapeutics) در بوستون، که این فناوری را توسعه داده اعلام کرد که یک بار تزریق Verve-101 باعث کاهش میزان LDL در خون تا 55 درصد در شرکت کنندگان شد، کسانی که به صورت معمول میزان کلسترول بد آنها بالا است.

ریتو تاممن، متخصص قلب و عروق از دانشگاه پیتسبورگ در پنسیلوانیا می گوید: این نتایج، نقطه عطف علمی فوق العاده است؛ زیرا اولین بار است که آنها توانسته اند نشان دهند که ویرایش یک جفت باز DNA، با استفاده از فناوری CRISPR در انسان، اثر بالینی داشته است.

از نظر بالینی، این نتایج امکان دارد که روش جدیدی را برای درمان بیماری های عروق کرونر باز کند که می تواند به جای مصرف قرص های روزانه، افراد را به صورت دائمی درمان کند.