ژن درمانی کودکان بدون سیستم ایمنی را درمان می کند

نتایج پژوهشی جدید نشان می دهد محققان با کمک ژن تراپی موفق به درمان کودکان بدون سیستم ایمنی شده اند.

- به نقل از پرس اسوسیشن، محققان با کمک ژن تراپی موفق به دستاوردی مهم در زمینه درمان کودکانی با نوعی از نقص ایمنی مرکب شدید شده که سبب می شود بدن آنها سیستم ایمنی نداشته باشد.

نقص ایمنی به نام ADA-SCID یک بیماری مهلک است که اجازه نمی دهد کودکان مبتلا زندگی عادی داشته باشند.

بیماری مذکور به دلیل جهش هایی در ژن به وجود می آید که آنزیم آدنوزین دآمیناز را تولید می کنند.

این آنزیم برای فعال سازی سیستم ایمنی بدن اهمیت زیادی دارد.

کودکان مبتلا به این بیماری هیچ نوع سیستم ایمنی ندارند و چنین وضعیتی در دو سال نخست زندگی کودک ممکن است مرگبار باشد.

فعالیت هایی مانند رفتن به مدرسه و بازی کردن با دوستان به عفونت های خطرناک در بدن آنان منجر می شود.

اما در تحقیقی جدید که New England Journal of Medicine منتشر کرده پروفسور دونالد کان از دانشگاه کالیفرنیا و دکتر کلر بوت از بیمارستان گریت اورموند استریت نتایج درمان 2تا3 ساله 50 کودک را منتشر کرده اند.

این کودکان بین سال های 2021 تا 2017 میلادی برای درمان ADA-SCID تحت درمان ژن تراپی سلول بنیادی قرار گرفتند.

2 تا 3 سال پس از انجام روش درمانی جدید، تمام 50 کودک سالم بودند.